Appello per salvare il piccolo Nicolò

Nicolò, un bambino di soli 14 mesi, ha trascorso gran parte della sua vita in ospedale. Il suo lungo calvario è stato segnato da ben 19 interventi chirurgici, che questa settimana saliranno a 20 e la prossima a 21. Purtroppo, per Nicolò, nato con idrocefalo e con la sindrome di Dandy Walker, cui si è poi aggiunta la diagnosi di una grave forma di deficit plasminogeno, sembra non esserci fine alla sofferenza. Tuttavia, esiste già un farmaco che potrebbe alleviare le sue sofferenze e evitare continui interventi chirurgici: il Ryplazim.

Purtroppo, il Ryplazim sta diventando sempre più introvabile, nonostante sia il primo trattamento al mondo approvato dalla FDA americana per il deficit di plasminogeno di tipo 1 (PLGD 1). Inizialmente sviluppato da Prometic Bioproduction, una controllata dell'italiana Kedrion Biopharma in Canada, il farmaco era stato utilizzato per un breve periodo sul piccolo Nicolò.

Di fronte a questa situazione, il padre Alessandro Castiglioni, un operaio di 35 anni di Legnago, e la madre Federica Parata, 26 anni, originaria del Leccese, hanno deciso di lanciare un appello disperato "a chiunque, in particolare alle istituzioni, possa aiutarli a reperire e far produrre anche in Europa questo farmaco sistemico indispensabile per il bambino". Il loro grido d'aiuto proviene dal Policlinico Gemelli di Roma, dove Nicolò è nato il 5 maggio 2022 e dove è tuttora ricoverato nel reparto di Neurochirurgia infantile.

La storia di Nicolò è una storia di amore e dedizione. Alessandro Castiglioni spiega che lui e Federica si sono conosciuti per caso a Londra prima dell'arrivo della pandemia di Covid-19, e si sono innamorati. Federica si è poi trasferita dalla madre nel Leccese dopo la diagnosi prenatale di Nicolò, per poter essere seguita presso il Gemelli, un centro d'eccellenza a livello europeo che lei conosceva già. Alessandro, non potendo lasciare Legnago per motivi di lavoro, cerca di essere presente il più possibile, raggiungendo alternativamente Lecce e Roma. Sin dalla sua nascita, Nicolò ha vissuto quasi sempre in ospedale, accompagnato dalla sua mamma. Gli interventi chirurgici ai quali è sottoposto sono continui. "Dopo il primo posizionamento del sistema di drenaggio, composto da due tubicini che scaricano il liquido in eccesso dai ventricoli cerebrali", spiega il padre, "nell'agosto 2022 l'équipe medica ha rilevato anche un deficit di plasminogeno".

Il problema del deficit di plasminogeno può essere tenuto sotto controllo con frequenti interventi e tre infusioni di plasma alla settimana. Tuttavia, non si può andare avanti in questo modo, perché ad un certo punto Nicolò non ce la farà più. Il Ryplazim aveva portato un beneficio al bambino, tanto che l'AIFA, su richiesta dei medici del Gemelli, aveva approvato la sua somministrazione "a uso compassionevole" nel settembre 2022.

Grazie alla Federazione Italiana Malattie Rare onlus, Nicolò ha potuto ricevere 14 dosi del farmaco in due tranche, e solo di recente, dopo numerose insistenze, altre otto dosi. Ma non se ne prevedono altre. Il padre è disperato e non capisce il motivo di questa situazione. Nicolò ha bisogno, più che mai, delle istituzioni e di qualcuno che prenda decisioni a livello politico. Forse si potrebbe avviare un trial clinico europeo per consentire l'accesso al Ryplazim in Europa e in Italia. In alternativa, si potrebbe valutare la possibilità di farlo produrre dallo Stabilimento chimico farmaceutico Militare.

Il padre riflette amaramente, dicendo: "Non è possibile che un farmaco salvavita non arrivi a chi ne ha bisogno. È necessario che qualcuno a livello istituzionale intervenga. Altrimenti, Nicolò non avrà futuro". La sua speranza è che l'appello di aiuto raggiunga le persone giuste e che si possa trovare una soluzione per garantire a Nicolò il farmaco vitale di cui ha bisogno per sopravvivere e avere una vita migliore.